di Sandra Gallina*
I pazienti e i sistemi sanitari di tutta Europa devono far fronte a disparità di accesso ai medicinali siano essi innovativi o meno, a carenze di medicinali e persino alla totale mancanza di medicinali per determinate malattie. È per affrontare queste sfide che nel novembre 2020 la Commissione europea ha presentato una nuova strategia farmaceutica per l’Europa e nell’aprile 2023 ha proposto la riforma delle norme farmaceutiche dell’Unione Europea più significativa degli ultimi 20 anni.
La proposta comprende un sistema di incentivi pensato per stimolare l’innovazione e per incentivare le imprese a perseguire obiettivi di sanità pubblica, quali a) garantire un accesso più tempestivo ed equo a medicinali innovativi in tutti i 27 Stati membri e b) rispondere alle esigenze mediche non soddisfatte dei pazienti dell’Unione Europea, con un’attenzione particolare per quelli più vulnerabili quali i bambini, gli anziani e le persone con disabilità. La riforma propone anche misure volte ad agevolare l’accesso negli Stati membri più piccoli che sono spesso trascurati dalle imprese a causa del loro mercato di piccole dimensioni e dunque non interessante dal punto di vista commerciale. L’insieme di misure di stimolo e degli incentivi maggiormente mirati e le più ampie semplificazioni proposte saranno altrettanto importanti nell’aiutare l’industria farmaceutica europea a rimanere innovativa e a mantenere un ruolo di primo piano a livello mondiale anche nelle biotecnologie.
Una volta adottata dai colegislatori, la riforma proposta consentirà agli sviluppatori di medicinali di ricevere un maggiore sostegno scientifico e normativo dall’Agenzia europea per i medicinali (EMA), mentre per le piccole e medie imprese e gli sviluppatori senza scopo di lucro saranno previste ulteriori agevolazioni. Le imprese beneficeranno di procedure accelerate e semplificate per la valutazione e l’autorizzazione dei medicinali, mentre la digitalizzazione ridurrà gli oneri amministrativi a loro carico. L’uso di spazi di sperimentazione normativa sosterrà l’innovazione nel campo delle tecnologie all’avanguardia, compresa la biotecnologia sanitaria, e garantirà che il sistema legislativo sia adeguato alle esigenze future, mantenendo nel contempo i più elevati standard di qualità e sicurezza. La riforma mira anche a consentire ai medicinali generici e biosimilari di raggiungere il mercato più rapidamente e semplificare le procedure di autorizzazione all’immissione in commercio, fornendo così ai pazienti un accesso più rapido a prodotti meno costosi, ma di qualità elevata.
La proposta include anche una revisione delle misure concernenti i farmaci che definiamo “orfani” (volti a contrastare le malattie rare), introdotte nel 2000 e che hanno influenzato positivamente la ricerca e lo sviluppo farmaceutico in questo ambito. Per quanto riguarda i farmaci orfani, uno degli obiettivi della riforma è proprio di stimolare lo sviluppo di farmaci in aree terapeutiche per cui non esistono trattamenti o di farmaci che hanno la possibilità di rivoluzionare la cura di una malattia.
Infine, la riforma farmaceutica propone misure volte a rafforzare la sicurezza dell’approvvigionamento dei medicinali più critici e conferisce all’EMA un ruolo più incisivo nel coordinamento delle misure tese ad attenuare le carenze. Il rischio di carenza di medicinali è una delle maggiori preoccupazioni in materia di assistenza sanitaria sia nell’Unione Europea che a livello mondiale. L’Unione europea della salute sta affrontando tale sfida con misure sia normative che industriali.
Il dossier è ora all’esame del Parlamento europeo e del Consiglio. In quest’ultimo, vi è stata una discussione sullo stato di avanzamento della revisione della legislazione farmaceutica a livello ministeriale nel corso del Consiglio “Occupazione, politica sociale, salute e consumatori” (EPSCO) del 3 dicembre 2024. La discussione ha evidenziato una larga maggioranza a sostegno della proposta della Commissione con le modifiche discusse sotto l’attuale Presidenza ungherese del Consiglio. Dal canto suo, invece, il Parlamento ha dato priorità alla discussione sul file e, nonostante posizioni iniziali piuttosto distanti tra i vari gruppi politici, è riuscito ad adottare la sua posizione prima delle elezioni di giugno. La posizione del Parlamento (cristallizzata nel voto tenutosi nel corso della seduta plenaria del 10 aprile 2024) mantiene gli elementi principali della proposta della Commissione, quali ad esempio la modulazione del sistema degli incentivi regolamentari, e costituisce dunque un punto di partenza incoraggiante per il prosieguo del percorso legislativo tra i co-legislatori.
Oltre alla centralità del paziente, l’attuale revisione della legislazione farmaceutica vuole anche preservare la competitività del comparto farmaceutico che, come evidenziato dal rapporto Draghi, [i] è ancora molto forte nell’UE, ma necessita d’investimenti che solo una legislazione moderna può garantire. L’ammodernamento dell’assetto legislativo punta quindi a renderci sempre più competitivi a livello internazionale.
[i] https://documenti.camera.it/leg19/dossier/pdf/AT033.pdf
* Direttore Generale per la Salute e la Sicurezza Alimentare della Commissione Europea